美國時(shí)間2015年2月3日，BLUEBIRD公司正式宣布，他們的LentiGlobin BB305被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法認定：治療地中海貧血病的基因治療。

    過(guò)去幾個(gè)月，FDA已經(jīng)授予三個(gè)基因治療突破性藥物資格（Breakthrough Therapy Designation），現在是一個(gè)靶點(diǎn)對應一種罕見(jiàn)病，幾千種罕見(jiàn)病在逐個(gè)評價(jià)，會(huì )有幾十個(gè)乃至上百個(gè)基因治療藥物和技術(shù)不停地出現。整個(gè)基因治療行業(yè)處于沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。

    β地中海貧血（地貧）是一種常見(jiàn)的單基因遺傳病，致使β珠蛋白合成減少或完全不能合成，從而導致過(guò)剩的不穩定的α鏈形成。大多數重型β地貧都要靠輸血維持生命，一方面給家庭和社會(huì )帶來(lái)巨大的經(jīng)濟負擔，另一方面長(cháng)期輸血不能根本治愈患者，并造成一系列與輸血有關(guān)的疾病，最終威脅患者的生命，很久以來(lái)，人們寄希望于基因治療已經(jīng)很多年。Bluebird 的LentiGlobin? BB305進(jìn)入快速通道，給廣大患者帶來(lái)了希望。

    該療法的簡(jiǎn)要治療原理：為通過(guò)一種病毒，在病人體外，把正確的基因通過(guò)一種名稱(chēng)叫Lentiviral的病毒，用病毒把正確的基因替換掉病人本來(lái)就有的壞掉基因。Bluebird公司通過(guò)Lentiviral病毒用正確的把天生的壞掉的基因在病人的造血干細胞中替換掉，替換以后，再輸入病人體內，然后，病人的這個(gè)血液病就好了。具體看下面的圖。

    2012年7月9日，《FDA安全與創(chuàng )新法案》（Food and Drug Administration Safetyand Innovation Act）正式實(shí)施，FDA第四條特別審批通道誕生，即突破性藥物（Breakthrough Therapies）。在2013年，FDA至少收到141份突破性藥物資格（breakthrough therapy designation,BTD）申請，而這些申請中有37項獲得授權，其中4個(gè)新藥（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）經(jīng)該通道上市。

    突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）

    FDA （美國國家藥監局）設計突破性療法認定的目的在于加速創(chuàng )新藥物的研發(fā)，主要針對嚴重威脅生命的藥物的研發(fā)。Breakthroughtherapy designation需要初步的數據支持：這個(gè)新藥可以極大程度的提高病人的狀況。這個(gè)是新藥審批的快速通道。