日本名古屋大學(xué)和自治醫科大學(xué)的研究小組在新一期《自然·醫學(xué)》期刊網(wǎng)絡(luò )版上報告說(shuō)，他們在老鼠實(shí)驗中發(fā)現一種用小分子RNA（核糖核酸）遏制脊髓延髓肌萎縮癥的新療法。

    脊髓延髓肌萎縮癥是引發(fā)全身肌無(wú)力的神經(jīng)變性疾病，很難治療，患者年齡常在30歲至60歲之間。神經(jīng)變性疾病由神經(jīng)細胞內積聚的異常蛋白質(zhì)所致，異常雄性激素受體蛋白質(zhì)被認為是導致該病的原因。

    研究小組分析老鼠基因時(shí)發(fā)現，參與合成異常雄性激素受體蛋白質(zhì)的異常信使RNA與名為“CELF2”的蛋白質(zhì)結合后，前者就會(huì )保持穩定，最終造成老鼠運動(dòng)機能減退。但是一種名為“196a”負責調節基因表達的小分子RNA能遏制“CELF2”蛋白質(zhì)的表達，從而導致異常信使RNA的穩定性下降并分解，異常雄性激素受體蛋白質(zhì)的總量也隨之減少。

    研究小組給患有脊髓延髓肌萎縮癥的老鼠注射名為“196a”的小分子RNA后，其神經(jīng)細胞內的異常雄性激素受體蛋白質(zhì)減少了約60%，老鼠的運動(dòng)機能得以維持。

    研究小組負責人、名古屋大學(xué)教授祖父江元說(shuō)：“這是從根本上遏制（脊髓延髓肌萎縮癥）病情的治療方法。”研究小組認為，此類(lèi)療法還有望用于阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥、肌萎縮側索硬化癥等神經(jīng)變性疾病的治療。