來(lái)自一項進(jìn)行中的Ⅳ期監測研究的中期結果顯示，胰島素樣生長(cháng)因子1（IGF-1）阻斷劑培維索孟治療肢端肥大癥安全有效。

    從2004年該藥在歐洲上市至2009年末，共有1,288例肢端肥大癥患者接受了培維索孟治療，結果有159例（12.3%）患者發(fā)生嚴重不良反應，其中26例（2%）為培維索孟相關(guān)性嚴重不良反應。培維索孟治療未引起死亡，但有15例（1.1%）患者在治療期間死亡。有28例（2.2%）患者報告了注射部位反應。

    重要的是，培維索孟治療并未引起垂體腫瘤增大。在936例至少接受了2次MRI檢查的患者中，3.2%在研究期間出現了經(jīng)MRI證實(shí)的腫瘤大小變化，表明治療期間腫瘤生長(cháng)較罕見(jiàn)。經(jīng)過(guò)平均劑量為18 mg/d的5年治療，63.2%的患者的IGF-1水平處于正常范圍內。

    肝臟不良反應較罕見(jiàn)，在1,178例培維索孟治療開(kāi)始后接受了肝酶檢查的患者中，有30例（2.5%）報告AST或ALT水平升高（超過(guò)正常上限的3倍），但隨訪(fǎng)結果顯示其肝酶水平均恢復正常。沒(méi)有肝衰竭的報告。

    上述來(lái)自ACROSTUDY的結果已在網(wǎng)上提前發(fā)表。大約一半（51%）患者均為男性，診斷時(shí)平均年齡為42.1歲，開(kāi)始治療時(shí)的平均年齡約為50年。多數患者（1,131例）曾經(jīng)治療過(guò)該病，其中954例曾接受手術(shù)治療。多數患者生活在歐洲，后者規定只有當其他干預措施均失敗時(shí)才能使用培維索孟。這意味著(zhù)在該研究的受試者中，疾病活動(dòng)度最強、合并癥最多的患者可能占有過(guò)高的比例。荷蘭伊拉斯謨大學(xué)醫療中心的A. J. van der Lely博士。多數患者（n=1,023）在開(kāi)始培維索孟治療前報告至少有1種合并癥，其中以高血壓和糖尿病最常見(jiàn)。

    研究者指出，由于這是一項臨床觀(guān)察性試驗，理論上每年臨床訪(fǎng)視次數會(huì )少于對照試驗，因此可能會(huì )低估不良反應。本次報告的培維索孟有效率低于既往臨床試驗結果，僅有63.2%的患者實(shí)現了IGF-1水平正常化。研究者指出這可能也與臨床觀(guān)察性試驗的性質(zhì)有關(guān)，原因是各個(gè)臨床中心的用藥劑量和依從性并不一致。他們還強調，該研究采用了比國際性試驗更嚴格的IGF-1正常化評估標準，并采用了不同的IGF-1水平檢測試驗。

    原文地址：http://portal.elseviermed.cn/107/9001/