非甾體抗炎藥（NASID）二氟尼柳治療遺傳性甲狀腺素運載蛋白樣家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-FAP），與安慰劑相比能夠降低神經(jīng)學(xué)障礙進(jìn)展率，并維持生活質(zhì)量。研究報告發(fā)表在《美國醫學(xué)會(huì )雜志》（JAMA）。

    ATTR-FAP是一種遺傳疾病，是甲狀腺素運載蛋白的變異聚集造成的。如不治療，患者會(huì )出現進(jìn)展性神經(jīng)缺陷，在疾病出現后10至15年內死亡。標準的療法是肝移植，但是花費昂貴，器官有限，并且不適合老年患者和進(jìn)展性疾病患者。

    這項新的雙盲試驗由美國波士頓大學(xué)醫學(xué)院開(kāi)展。招募130例患者，來(lái)自英國、意大利、日本、瑞典和美國的8個(gè)中心。隨機接受250mg二氟尼柳或安慰劑，每日兩次。

    結果，治療2年后，治療組患者的多神經(jīng)病變進(jìn)展顯著(zhù)低于安慰劑組。安慰劑組與基線(xiàn)相比的神經(jīng)病變障礙評分+7個(gè)神經(jīng)測試評分（NIS+7）變化為26.3分，治療組為8.2分，兩組相差18分。

    重要的是，二氟尼柳不僅阻止神經(jīng)病變進(jìn)展，還能維持患者的生活質(zhì)量。此外，二氟尼柳耐受良好。不良反應中以肌肉骨骼和一般疾病更為常見(jiàn)，但藥物相關(guān)不良事件兩組沒(méi)有不同。兩組的嚴重不良事件也無(wú)明顯不同。