近日，FDA內分泌與代謝藥物資訊委員會(huì )（EMDAC）明確表示，Evolocumab的降脂獲益勝過(guò)其潛在風(fēng)險，該藥效果在雜合子家族性高膽固醇血癥（FH）患者中尤為顯著(zhù)。投票結果為11人贊成，4人不確定其風(fēng)險/獲益程度。

    首次投票時(shí)，專(zhuān)家組成員認為雜合子FH與高危二級預防（他汀降脂不充分）患者使用Evolocumab獲益最大，但他們并不贊成Evolocumab在特定患者中的使用。

    Philip Sager（洛杉磯斯坦福大學(xué)醫學(xué)院）表示，他不確定Evolocumab能否減少心血管事件，是否應該在大規模臨床預后研究FOURIER完成之前推薦批準Evolocumab,這是咨詢(xún)委員會(huì )面對的重要問(wèn)題之一。FOURIER正在進(jìn)行之中，主要研究Evolocumab vs 安慰劑（均聯(lián)用他汀）在膽固醇升高及心血管病患者中的治療效果。

    研究納入了27500例患者，預計在2017年完成。主要終點(diǎn)是心血管死亡、心梗、不穩定心絞痛導致入院、卒中或冠脈血運重建復合事件。

    第二次投票時(shí)，咨詢(xún)委員會(huì )一致確信Evolocumab在純合子FH中的降脂獲益勝過(guò)其風(fēng)險（15票贊成，0票反對）。治療不充分患者群體非常龐大，他們需要得到有效治療。Evolocumab已在他汀與依折麥布使用者中經(jīng)過(guò)多次單藥或聯(lián)用他汀測試，包括雜合子與純合子FH患者、他汀不耐受患者與他汀治療效果不佳的心血管高危患者。

    本投票是在A(yíng)lirocumab之后。Evolocumab與Alirocumab均是人源單克隆抗體，可抑制PCSK9活性，增加肝細胞表面LDL受體數量，加快血流內LDL的清除速率，從而降低LDL-C.

    編譯自：Michael O'Riordan. Approve PCSK9 Inhibitor Evolocumab, FDA Panel Recommends. Medscape. June 10, 2015