英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規模臨床試驗表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且沒(méi)有發(fā)現副作用。

    據介紹，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具備正常的凝血功能。目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。

    英國倫敦大學(xué)學(xué)院等機構的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫學(xué)雜志》（NEJM）上報告說(shuō)，通過(guò)使用8型腺相關(guān)病毒作為載體，可以將正確版本的相關(guān)基因運載進(jìn)入人體細胞內，細胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。

    有6名患者參與了本次試驗。結果顯示，他們接受一次注射后，體內第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經(jīng)可以顯著(zhù)改善病情，緩解受傷時(shí)血流不止的情況。

    對這些患者的跟蹤顯示，由于是在基因層面上進(jìn)行治療，他們體內第九凝血因子的含量可以長(cháng)期穩定達16個(gè)月，不需要再反復注射第九凝血因子。此外也沒(méi)有發(fā)現這種基因療法有明顯的副作用。

    研究人員阿米特·納特瓦尼說(shuō)，對于乙型血友病患者來(lái)說(shuō)，這是一種可以完全改變其生活的療法。研究人員接下來(lái)將進(jìn)行更大規模的試驗，進(jìn)一步驗證這種療法的有效性，并探索能否用類(lèi)似方式來(lái)治療甲型血友病。