遺傳性疾病的發(fā)生，與人體免疫系統密切相關(guān)，對于出生后便患有本病的嬰兒來(lái)說(shuō)，一生的治療會(huì )隨之而來(lái)。不過(guò)，在小鼠中開(kāi)展的研究顯示，針對血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮里開(kāi)始，從而提高嬰兒出生后的治療成功率。

    人體的免疫系統非常善于確認并摧毀外來(lái)物質(zhì)。一旦人體遭遇某個(gè)特定的入侵者，如果它再次出現的話(huà)，免疫細胞便會(huì )發(fā)起更加快速的反應。這就是疫苗背后的基本原理。

    不過(guò)，當人體想讓身體接受外來(lái)物質(zhì)比如捐贈的器官時(shí)，這種機制會(huì )產(chǎn)生問(wèn)題。然而，情況并非總是如此。上世紀50年代，一群來(lái)自英國倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員發(fā)現，使免疫系統在子宮中接觸外來(lái)物質(zhì)會(huì )產(chǎn)生相反的效果。

    來(lái)自法國國家健康與醫學(xué)研究院的Sébastien Lacroix-Desmazes及其同事考慮觸發(fā)這種啟動(dòng)效應能否有助于治療諸如血友病等遺傳性疾病。

    在血友病中，基因變異導致凝血蛋白的缺失。最常見(jiàn)的血友病類(lèi)型是由凝血因子VIII缺失引發(fā)的。對于生來(lái)便患有該病的人，可以給其注射凝血因子VIII,但約有五分之一的血友病患者的免疫系統會(huì )產(chǎn)生使蛋白失效的抗體。

    為觀(guān)察子宮中的啟動(dòng)效應能否對免疫反應造成任何不同影響，Lacroix-Desmazes團隊將凝血因子VIII的一部分附著(zhù)在另一種蛋白上，后者能使凝血因子穿越母體和胚胎之間的胎盤(pán)。隨后，該團隊將其注入缺乏凝血因子VIII的懷孕小鼠體內。一旦鼠崽出生，研究人員便利用凝血因子VIII療法治療所有后代。他們發(fā)現，在子宮中便接受治療的小鼠對該蛋白更具忍耐力。平均而言，其免疫系統產(chǎn)生的針對該蛋白的抗體比對照組少80%.