基因治療新方法無(wú)需傳遞DNA(2)
2011-02-16 09:45
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來(lái)源：生物通
作者：大*勒
責任編輯：大彌勒
[導讀] 人類(lèi)許多疾病都與自身基因組存在的缺陷有著(zhù)密切的關(guān)系，利用基因治療將外源正常基因導入靶細胞直接替代突變基因被視為是糾正或補償基因組缺陷的一種理想的方法。近日由德國慕尼黑大學(xué)醫學(xué)中心Carsten Rudolph博士領(lǐng)導的一個(gè)研究小組開(kāi)發(fā)了一種無(wú)需傳遞DNA的
這種被研究人員命名為“轉錄物治療”的新方法無(wú)疑為靶向性治療開(kāi)辟了新的機遇。修飾性mRNAs攜帶著(zhù)遺傳信息進(jìn)入細胞，在細胞內直接指導合成治療活性蛋白。這種新方法不僅具有治療遺傳性疾病的潛力，還提供了一條基于蛋白質(zhì)的治療新途徑。
在這篇論文中，Rudolph等利用模型小鼠驗證了修飾性mRNAs的效能。當研究人員通過(guò)肌肉注射的方法向模型小鼠導入編碼**的mRNAs時(shí)，他們發(fā)現mRNAs可**小鼠體內紅細胞分化，并4周后觀(guān)察到小鼠紅細胞數量顯著(zhù)增多。
此外，研究小組還在模型小鼠中證實(shí)了這一新技術(shù)可用于有效治療遺傳性疾病。為此研究人員選取了一種帶有致命性先天肺缺陷而無(wú)法生成肺表面活性蛋白B (SP-B)的小鼠品系。當研究人員采用氣霧劑的方式將編碼SP-B的mRNA導入到突變小鼠的肺中證實(shí)其能有效修復肺功能，且這一效應持續了整個(gè)研究期。
Rudolph表示相信這種新的“轉錄治療”技術(shù)將在再生醫學(xué)以及新陳代謝疾病的治療中顯示遠大的前景，并期待在未來(lái)的數年內進(jìn)入到臨床試驗中檢測這些修飾mRNAs的治療效應。
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