研究則認為，盡管阿扎胞苷廣泛用于治療高危骨髓增生異常綜合征（MDS），但是與常規療法相比，它可能并不能改善患者的長(cháng)期生存期。

    Teresa Bernal博士給路透社發(fā)郵件說(shuō)，我希望能夠發(fā)現阿扎胞苷治療患者的生存獲益。但是我們的結果并未顯示任何顯著(zhù)獲益。

    如5月6日《Leukemia》在線(xiàn)報道的一樣，骨髓增生異常綜合征西班牙組的Bernal博士及其同事研究了821名高危患者，但未包括接受干細胞移植的患者。

    研究者分析了512名男性和309名女性的總生存期（OS），其中251名患者接受阿扎胞苷。診斷時(shí)的中位年齡為75歲。常規療法包括最佳支持性護理，化療法和其它療法。

    經(jīng)Kaplan-Meier分析，阿扎胞苷組和常規療法組的中位生存期分別為13.4個(gè)月和12.2個(gè)月，中位隨訪(fǎng)9個(gè)月以上，最后隨訪(fǎng)中，患者生存9.4個(gè)月。

    研究者寫(xiě)到：“這些結果闡明了我們迫切需要鑒定與阿扎胞苷緩解相關(guān)的臨床和生物變量，并解決注冊審批之后新藥的管理，療效和毒性，還有臨床外試驗的問(wèn)題。” “我們不能證明阿扎胞苷治療的患者在OS和無(wú)病生存期方面有顯著(zhù)優(yōu)勢。”

    染色體7異常的患者中，阿扎胞苷治療的患者生存期較長(cháng)（中位生存期13.3 vs 8.6個(gè)月，P=0.008）。

    Bernal 博士寫(xiě)到：“根據我們的結果，我認為所有中心應執行同種治療計劃表，不應改變給藥方案。應收集所有信息并進(jìn)行分析、發(fā)布，以明確這種療法的真實(shí)獲益。”

    “不同患者對這種藥物可能有不同緩解。眾所周知，只有對療法緩解良好的患者才能顯示生存獲益。因此，我們必須首先鑒定與良好緩解相關(guān)的生物變量，比如特定的基因異常或不存在復合染色體畸變。”

    還應當注意的是，患者可能發(fā)生其它嚴重合并癥，可影響生存期，而與療法無(wú)關(guān)。接受一種療法之后，最體弱的患者病情可能惡化。

    Nathan Berger教授說(shuō)，這項研究很有意思，尤其是在阿扎胞苷廣泛用于MDS患者之后。

    Berger教授說(shuō)，可以確定的是，在這項研究的時(shí)間期限里，實(shí)踐模式已經(jīng)改變了。另一個(gè)影響當前研究中接受阿扎胞苷療法患者生存期的因素可能是這種藥物的專(zhuān)業(yè)知識。

    另外，必須評估替換方案的使用和當前接受阿扎胞苷治療的患者管理。如果發(fā)現死亡率和使用阿扎胞苷的專(zhuān)門(mén)知識有關(guān)，則開(kāi)具處方應僅限于有大量藥物經(jīng)驗的中心。

    編譯自：Azacitidine May Not Improve Long-Term Survival In Myelodysplastic Syndromes. Medscape. 2015.5