FDA的一份新聞稿顯示，FDA批準Cholbam,一種膽酸，用于膽汁酸合成障礙和過(guò)氧化物酶體紊亂的兒童和成人。

    藥商獲批罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審查后，FDA宣布批準Cholbam（膽酸，Asklepion制藥有限責任公司）用于成人和3歲以上兒童口服治療。新聞稿中稱(chēng)，膽汁酸合成障礙和過(guò)氧化物酶體紊亂患者缺乏合成膽酸（肝臟分解膽固醇所生成的一種原膽酸）所需的酶，如果不治療，可能出現威脅生命的肝損傷。

    “FDA審批Cholbam對膽汁酸缺乏性疾病患者和家庭來(lái)說(shuō)至關(guān)重要，” 舊金山加州大學(xué)小兒肝病主任，Philip Rosenthal博士在一份新聞稿中說(shuō)。“以前，依賴(lài)這種救命藥的患者只能通過(guò)研究試驗來(lái)獲取藥物。這種罕見(jiàn)疾病科學(xué)和協(xié)作的顯著(zhù)成就使這一療法更廣泛的應用。”

    在確定膽酸療效的臨床試驗獲得成功后，Cholbam通過(guò)審批。50例患者進(jìn)行了18年以上的膽汁酸合成障礙治療。治療后，基線(xiàn)肝功能檢測及體重明顯改善。治療結束后，一半以上的患者存活3年以上。對于過(guò)氧化物酶體疾病的治療，29例患者進(jìn)行了18年以上的治療。多數患者開(kāi)始治療時(shí)在2歲以下（3周-10歲）。治療后，這一患者人群的基線(xiàn)肝功能檢測和體重可見(jiàn)改善，42%的患者存活3年以上，新聞稿顯示。治療患者最常見(jiàn)的不良事件是腹瀉。

    “這個(gè)批準強調了機構為緩減疾病患者提供治療的承諾，” FDA藥品評價(jià)和研究中心藥物評價(jià)III所的辦公室主任Julie Beitz博士在新聞稿中稱(chēng)。“批準之前，膽汁酸合成障礙患者沒(méi)有獲批的治療方案。”

    FDA建議有經(jīng)驗的肝病或小兒胃腸病專(zhuān)家全面監測這種治療方法，肝功能惡化患者應終止治療，新聞稿中稱(chēng)。

    編譯自：FDA approves first treatment for rare disorders in children, **s. Healio, 2015.