美國時(shí)間2月24日，FDA宣布批準美曲普汀(Myalept，瘦素類(lèi)似物注射劑)用于治療有瘦素缺乏癥并發(fā)癥的先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙患者。

　　全身脂肪代謝障礙患者出生時(shí)脂肪組織少或沒(méi)有，隨時(shí)間推移脂肪組織消失。瘦素是一種由脂肪組織分泌的激素，全身脂肪代謝障礙患者有瘦素缺乏癥同時(shí)伴有胰島素抵抗、糖尿病和高甘油三酯癥等并發(fā)癥。美曲普汀是人類(lèi)激素瘦素的類(lèi)似物，美曲普汀替代治療結合飲食可緩解該病的癥狀。

　　據悉，美曲普汀是首個(gè)FDA批準用于治療全身脂肪代謝障礙并發(fā)癥的藥物。一項非盲，單組臨床研究在48例有瘦素缺乏癥并發(fā)癥的先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙患者中評估了美曲普汀的療效，結果顯示美曲普汀治療可降低患者的HbAlc，空腹血糖和甘油三酯水平。

　　制藥商百時(shí)美施貴寶(BMS)還向FDA提交了美曲普汀用于部分脂肪代謝障礙的適應癥申請，但FDA警告說(shuō)美曲普汀不適合沒(méi)有確診為先天性或獲得性脂肪代謝障礙的肥胖、糖尿病和高甘油三酯血癥等代謝性疾病患者，相關(guān)方面的研究并不透徹。

　　FDA提醒，美曲普汀也不被用于艾滋病(HIV)相關(guān)的脂肪代謝障礙患者。

　　與美曲普汀相關(guān)的兩項最突出的潛在副作用是T細胞淋巴瘤和免疫原性。FDA警告，需注意美曲普汀潛在的中和抗體風(fēng)險，這可能導致嚴重感染。

　　FDA還指出，在治療組和安慰劑組患者中均有T細胞淋巴瘤發(fā)生，所以臨床醫生應該“仔細考慮美曲普汀用于有顯著(zhù)血液學(xué)異常和/或獲得性全身脂肪代謝障礙患者的獲益和風(fēng)險。”

　　FDA要求百時(shí)美施貴寶進(jìn)行7項上市后研究，包括一項長(cháng)期前瞻性觀(guān)察研究，一項評估免疫原性的研究，以及嚴重風(fēng)險的追蹤研究。

　　美曲普汀將由百時(shí)美施貴寶的子公司，圣地亞哥的Amylin制藥公司上市消瘦。