美國研究人員在英國《自然》雜志上報告說(shuō)，他們在實(shí)驗鼠體內實(shí)現了通過(guò)“剪切”和“粘貼”基因來(lái)治療血友病。這一技術(shù)有望用于治療其他遺傳病。

    英國《自然》雜志網(wǎng)站刊登報告說(shuō)，美國費城兒童醫院等機構的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實(shí)驗鼠。血友病是由基因變異引起的一種遺傳病，患者血液中缺少凝血物質(zhì)，往往有個(gè)小傷口就會(huì )流血不止，通常只能采取注射凝血物質(zhì)的方法來(lái)進(jìn)行治療。本次研究中的實(shí)驗鼠患有乙型血友病，是由基因變異導致肝臟細胞不能產(chǎn)生一種凝血物質(zhì)引起。

    研究人員用病毒作為載體，將一種名為“鋅指核酸酶”的物質(zhì)送入***實(shí)驗鼠的肝臟細胞中。鋅指核酸酶是基因學(xué)中所用的“剪刀”，可用于剪斷DNA（脫氧核糖核酸）鏈條，研究人員用它精確地剪除了細胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分。隨后，再用病毒作為載體，將一段正確的基因序列送入細胞中，細胞在修復DNA鏈條的同時(shí)也就“粘貼”好了正確的基因序列。

    結果顯示，用這種方法治療的實(shí)驗鼠，體內相應凝血物質(zhì)的量可恢復到正常數量的5%左右，其血液也能較快自行凝結。領(lǐng)導研究的凱瑟琳海伊說(shuō)，在相應凝血物質(zhì)的量恢復到5%的情況下，血友病癥狀已大大減輕，如果不是動(dòng)手術(shù)等情況，一般不會(huì )出現嚴重的出血不止現象。

    此前研究人員只對試管中的細胞“剪貼”過(guò)基因，這是首次成功在***動(dòng)物體內進(jìn)行類(lèi)似操作。經(jīng)過(guò)8個(gè)月的觀(guān)察，實(shí)驗鼠肝臟未出現異常。研究人員因此認為，本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性，將來(lái)也許可用于治療多種遺傳疾病。